公報發言紀錄
發言片段
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| 莊委員競程：（9時56分）部長好。我國在2000年通過罕見疾病防治及藥物法，成為全球第5個立法保障罕見疾病病人的國家，而且健保更以專款專用模式來給付罕見疾病的藥物，2016年聯合國成立罕見疾病非政府組織委員會，還特別邀請非聯合國會員的臺灣進行報告。但是近年來我們國家罕見疾病用藥的權益日漸萎縮，罕見疾病的病友得到救命治療好像愈來愈困難，根據統計在2013年之後的二代健保，罕藥通過健保給付的數量明顯逐年變少，整體給付率從過去的86.8%下降到47.6%，在近10年申請給付47款罕見疾病的藥物中，有13種藥物正在審查中，有9種藥物曾經被否決掉，整體的族群少、藥物單價高，但是沒有傳統療法替代的罕見疾病，常常是被技術性限縮給付的對象。部長，專款專用之後給付率卻下降至五成以下，且這個藥物否決率居高不下，是什麼原因造成？ |
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| 主席：請衛福部薛部長說明。 |
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| 薛部長瑞元：當然我們的這個機制其實是把關也算嚴格，委員應該知道罕病就是它的case很少，所以在臨床試驗過程中藥物要證明它是有效的很難，因為全球要去測試的case其實不多，所以它都是用很少數的個案去做測試，然後有了這些安全有效的數據之後就拿來上市，這藥物上市也不是在臺灣上市，通常都是在外國上市。 |
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| 莊委員競程：是。 |
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| 薛部長瑞元：所以在臺灣它不會特別為罕藥再去申請一張藥證，通常我們都是專案進口，那麼專案進口的話，我們就需要國外的這些數據，當國外數據進來之後的話，我們有時候要去審查，到底它的適應症是什麼樣子？這個部分經常會出問題，就是用基礎的這些數據來呈現它的效果的話，有沒有辦法去說服人家，這是第一個。第二個部分就是，它審查通過之後，有時候它設定可以適用的對象的條件是比較嚴格一點，但是如果是這樣子，會變成有一些是同樣疾病，但是適用情況會不同。比方說，這種罕病經常是小孩子的遺傳性疾病，如果從一些報告來看，可能對多少歲以下的比較有效，幾歲以上的效果比較不明顯，或者是沒有數據，這時候我們通過了這些，那小孩子可以用，而有一些已經超過年齡，他又希望能夠用，但是數據不足。 |
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| 莊委員競程：是，這個我理解，因為我當立委之前也做過罕見疾病研究，也是做小朋友的。 |
| 112年健保預算中，健保署提出寬列罕見疾病的預算，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會，但是過去6年，罕見疾病藥物專款未執行的預算累計達到35.87億，而且通過給付的新藥直接進個位數，提高預算卻沒有執行，也沒有新藥可供執行。請問部長，這樣的情況是為什麼？健保署寬列罕藥預算預期的成效是什麼？執行率的問題我們該怎麼解決？ |
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| 薛部長瑞元：這裡面有一點誤會，因為預算的執行並不是只給付新進來的藥，原來罕病病人可能還需要再用，所以仍然用這一筆罕藥的預算執行，因此算起來我們的執行率大概都在八、九成。至於新收納進來的罕藥，從去年12月到今年2月，已經多了5個罕藥，還有擴增1個罕藥的給付範圍，以現在來講，其實我們已經加速收載了。 |
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| 莊委員競程：因為限縮新藥跟新科技的給付，健保政策將走向成立真實世界的證據，並以醫療科技評估，作為制定給付政策的依據。原本是淘汰許多療效不明或是低價值的給付，例如指示用藥、感冒藥、復健或中醫傷科等等，減少隱形的黑洞，希望把資源用在有意義或高價值的項目，新藥或是新的科技上。上面提到的這些情況有替代治療的選擇，但是罕見疾病大多沒有，如果把這些指標套在根本沒有替代治療選擇的罕病治療效益上，藥物效益對這些罕病患者而言，可能是看起來療效不顯著的50分，但是不給用藥可能就是無藥可醫的0分。除了爭取新藥給付困難之外，目前給付的藥物或項目也可能隨時被停藥退場，病友們其實相當擔心這樣的問題。這些情況衛福部有哪些措施，能夠盡力協助病友們？部長也知道罕藥真的是因為數量少，藥廠可能不太願意研發，這些病友在國內的話，衛福部有哪些措施可以協助他們？ |
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| 薛部長瑞元：剛剛委員提到的其實有兩件事情，我覺得不宜掛在一起，也就是說，罕藥或癌症新藥這部分我們有一個制度，讓它加快速度進入健保核價，這是一件事情。至於指示用藥要退出，這個還是要討論，所以不要把這兩件事情掛在一起會比較好一點。罕藥其實我們有專款，沒有跟其他的藥物混在一起，在健保裡面是用另外一塊處理。如同我剛剛跟委員報告的，這一塊用在罕見疾病，包括現在仍然持續使用的，這一塊專款理論上可能會逐年增加，只是增加的速度不一定。對於罕藥未來納入健保，我們走的跟癌症新藥制度是類似的，如果有新的罕藥要進來，我們還是可能用暫時性的核價，收錄之後再根據真實世界的數據調整，看看是不是要持續給付或者降低給付，這些我們會再來做。 |
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| 莊委員競程：罕藥的問題特殊，因為個案數少，臨床試驗其實也都不長，所以療效及安全性的不確定性也都比較高。其實近年罕見疾病藥物的價格都昂貴，衛福部也因此花了許多心思跟廠商交涉，不過衛福部去年修訂藥物給付標準，給付協議更具彈性，加入療效、財務風險分攤的概念，意思是療效到哪裡，健保就給付到哪裡，甚至未來如果效果不彰，還可能要求廠商合理的退款。 |
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| 薛部長瑞元：對。 |
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| 莊委員競程：前面也提到罕見疾病的個案少，所以療效、安全性及不確定性很高，衛福部如果加上這些給付條件之後，會不會讓提供罕見疾病藥物的藥商不願意進入審查？ |
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| 薛部長瑞元：應該不會，因為這就是協商的結果。這些罕藥的藥商，其實本來全世界的case就少，沒有哪一個國家特別多，所以一個算一個，而且不需要用查驗登記，我們都是用專案進口，所以還是會有一些誘因，主要是雙方要談得下來。 |
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| 莊委員競程：OK，希望衛福部可以好好審視罕見疾病用藥的迫切需求。大家一起努力，好不好？ |
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| 薛部長瑞元：好。 |
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| 莊委員競程：謝謝。 |
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| 薛部長瑞元：謝謝委員。 |
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| 主席（賴委員惠員代）：請吳委員玉琴發言。 |
公報詮釋資料
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|---|---|
| meet_id | 委員會-10-7-26-4 |
| speakers | ["吳玉琴","邱議瑩","王婉諭","蘇巧慧","賴惠員","溫玉霞","莊競程","邱泰源","徐志榮","林靜儀","林為洲","黃秀芳","楊曜","張育美","楊瓊瓔","洪申翰","陳瑩","劉建國","吳欣盈"] |
| page_start | 309 |
| meetingDate | ["2023-03-13"] |
| gazette_id | 1123101 |
| agenda_lcidc_ids | ["1123101_00006"] |
| meet_name | 立法院第10屆第7會期社會福利及衛生環境委員會第4次全體委員會議紀錄 |
| content | 一、審查(一)委員張育美等19人擬具「營養師法部分條文修正草案」案、(二)委員吳玉琴等18人 擬具「營養師法第十三條條文修正草案」案、(三)委員邱議瑩等16人擬具「營養師法第十條及第 十三條條文修正草案」案；二、審查(一)委員陳明文等19人擬具「癌症防治法第十三條條文修正 草案」案、(二)時代力量黨團擬具「癌症防治法第八條條文修正草案」案、(三)委員劉建國等19 人擬具「癌症防治法第十六條條文修正草案」案、(四)委員吳玉琴等19人擬具「癌症防治法第十 六條條文修正草案」案、(五)委員邱議瑩等16人擬具「癌症防治法第十六條條文修正草案」案、 (六)委員蘇巧慧等27人擬具「癌症防治法修正草案」案、(七)時代力量黨團擬具「癌症防治法第 十六條條文修正草案」案、(八)委員林宜瑾等21人擬具「癌症防治法第八條條文修正草案」案 |
| agenda_id | 1123101_00005 |